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港科大研发新型基因编纂策略 有助医治阿尔茨海


发布时间: 2021-08-17

  中新网广州8月17日电 (记者 王坚)记者17日从香港科技大学(广州)获悉,由香港科技大学(下称“港科大”)引导的国际研讨团队近期胜利研发出一种新型全脑基因编纂技巧,在小鼠模型中证实能够改良阿尔茨海默症(Alzheimer’s disease, AD)的病理症状,有潜力发展成为AD的新型长效医治手腕。

  据懂得,中国有超过50万人罹患遗传性的阿尔茨海默症,即家族性阿尔茨海默症(familial Alzheimer’s disease, FAD)。FAD是一种与家族史高度相干的先本性阿尔茨海默症。固然FAD患者有明白的遗传病因,也可在认知涌现问题之前得到诊断,但目前暂无有效的治疗方式。

  港科大先容,基因编辑技术在治疗例如FAD这类由遗传基因突变引发的疾病方面,展示出宏大潜力。它可以在疾病症状呈现之前,改正引发疾病的基因渐变,并且可以到达“一次治疗,长期有效”的治疗后果。不外,基因编辑技术的临床发展跟利用还存在一些阻碍。例如,目前尚缺少有效、高效、非侵入式的运送工具,将基因编辑工具运送到大脑。此外,现有的基因组编辑技术,还无奈在全脑范畴施展有效的治疗作用。

  近日,由港科大副校长(研究及发展)叶玉如教学领导的研究团队研发出一种新型全脑基因编辑技术。该技术应用新型的运送工具,可以逾越血脑屏障,通过单次、无创的静脉打针,将优化的基因编辑工具运送到全部大脑,实现高效的全脑基因编辑。研究发现,这种技术可以有效损坏AD转基因小鼠模型中的FAD基因突变,并在全脑规模改善AD的病理症状,为开发新型AD治疗办法打下基本。

  同时,该研究团队还发现,AD转基因小鼠在接收基因编辑技术治疗的6个月(约为小鼠均匀寿命的三分之一)后,其大脑中的淀粉样蛋白斑块依然坚持较低程度,该淀粉样蛋白斑块被以为是引发AD神经退行病变的首恶,从而证明了该基因编辑技术的单次治疗可以保持长期疗效。该研究并未在小鼠身上发明任何显明的副作用。

  据悉,这项研究由港科大、美国加州理工学院以及中国科学院深圳进步技术研究院的研究团队配合进行。研究成果已获国际威望迷信期刊《Nature Biomedical Engineering》刊载。(完) 【编辑:朱延静】

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